La doctora en Biomedicina y profesora de la Universidad Europea del Atlántico, Olga Tapia, ha publicado un artículo en la revista Biomolecules en el que se realiza un análisis comparativo de diferentes metodologías de síntesis de nanopartículas biopoliméricas para el transporte y liberación de terapias génicas a las células musculares. De entre ellas, el trabajo demuestra cómo utilizando la tecnología coaxial electrospraying, se consigue una encapsulación eficiente de fármacos basados en moléculas ARN. La formulación específica de la nanopartícula permite una liberación específica y controlada de fármacos a las células musculares. Esta metodología, donde se combinan nanotecnología y microfluídica, permitirá administrar terapias génicas combinadas para el tratamiento de las miopatías hereditarias.
El artículo lleva por nombre Coaxial Synthesis of PEI-Based Nanocarriers of Encapsulated RNA-Therapeutics to Specifically Target Muscle Cells, realizado en colaboración con investigadores de la Universidad de Cantabria y siendo coautores Raquel de la Hoz, Nazely Diban, María Teresa Berciano, Carlos San Emeterio, Ane Urtiaga, Miguel Lafarga y José C. Rodríguez-Rey.
«Actualmente hay muchas enfermedades sin cura y para las que únicamente existen tratamientos paliativos que disminuyen y alivian los síntomas, como algunos tipos de cáncer en estadio avanzado o enfermedades neurodegenerativas. Entre las enfermedades neurodegenerativas más importantes y devastadoras se encuentran la atrofia muscular espinal (AME) y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), en las que se afectan especialmente las motoneuronas de la médula espinal, lo que provoca la atrofia y parálisis de los músculos voluntarios. Hoy en día existe un fármaco de tipo RNA (oligonucleótido antisentido, ASO) aprobado por la Agencia Europea de Medicamentos para tratar todos los tipos de AME. El principal problema del tratamiento es su modo de administración por la vía intratecal, que requiere el uso de dosis muy elevadas del fármaco para conseguir su acción terapéutica sobre los músculos. Las consecuencias son el encarecimiento del tratamiento y el riesgo de reacciones adversas al tratamiento», comenta la Dra. Tapia
Para avanzar en el desarrollo de nuevas terapias para la AME, el equipo dirigido por la Dra. Tapia ha desarrollado este trabajo multidisciplinar, con la participación de métodos de Ingeniería Química, Tecnología Farmacéutica, Biología Celular y Molecular e Ingeniería Tisular. El estudio demuestra como la síntesis de nanopartículas utilizando la tecnología coaxial electrospraying permite la encapsulación de fármacos de tipo ARN favoreciendo su liberación controlada y específica y potenciando su eficacia terapéutica. Las terapias basadas en ARN están emergiendo como una poderosa tecnología terapéutica para el tratamiento de enfermedades que van desde los trastornos genéticos hasta infecciones virales y algunos tipos de cáncer. En particular, las nanopartículas presentadas en este artículo de investigación están diseñadas y formuladas para el tratamiento con ASOs de miopatías hereditarias como la Atrofia Muscular Espinal.
En este trabajo ha participado Carlos San Emeterio, recién graduado en Ingeniería de las Industrias Agrarias y Agroalimentarias por la Universidad Europea del Atlántico, y participante de la 1ª edición del Taller de Iniciación a la Investigación promovido por CITICAN. «Estoy muy agradecido a la Dra. Olga Tapia y la Dra. María Eléxpuru por haberme elegido para realizar el Taller de Investigación en el Laboratorio de Biología Celular y Molecular de la Universidad. Para mí ha sido una oportunidad única, ya que he aprendido multitud de técnicas como a desarrollar modelos celulares in vitro, métodos de silenciamiento génico o analizar la expresión de genes y proteínas. Este periodo formativo me ha demostrado la intensa labor investigadora que desarrollan los docentes de UNEATLANTICO y que la investigación también es una opción real de futuro laboral para los graduados en IIAA. Todas estas mismas técnicas se aplican en campos afines a mi formación como por ejemplo la agricultura molecular. En este sector, modificando genes de plantas hacen que éstas sean capaces de producir ciertas proteínas determinadas que podrán ser empleadas como medicinas, vacunas o aditivos alimentarios», comenta Carlos.
Los interesados podrán leer el artículo completo en el siguiente enlace https://doi.org/10.3390/biom12081012